ATENCIÓN - La Vacuna es el Proyecto Transgénesis Persistente

⁣PROYECTO DE TRANSGÉNESIS PERSISTENTE
Para muchas enfermedades discapacitantes o fatales, existe evidencia
preclínica o clínica de la eficacia terapéutica potencial de la
terapia génica y, sin embargo, las limitaciones de las tecnologías
actuales de transferencia genética han impedido el éxito o incluso
han causado graves efectos adversos que llevaron a juicios. PERSIST
explorará el uso de tecnologías altamente innovadoras de modificación
y administración de genes y capitalizará los descubrimientos en el
control de la expresión génica para desarrollar soluciones radicales
al problema de controlar con precisión el destino y la expresión de la
información genética exógena en terapia génica con aplicaciones en
estas y otras enfermedades mortales. Nuestra propuesta incluye a 20 de
los expertos más destacados de Europa de 8 países en el campo de la
ingeniería genética para la expresión de genes persistentes.
Los socios han sido pioneros en el uso de Nucleasas, recombinasas y
transposasas con dedos de Zinc, modificadas para la selección de genes,
promotores sintéticos, interruptores epigenéticos y micro-ARN para
regular la expresión génica, desarrollaron plataformas de entrega de
genes de última generación basadas en lentivirales, AAV y vectores
adenovirales sin intestino, ensayos clínicos de primera línea y
colaboraron productivamente en proyectos anteriores de PF. PERSIST
incluye 16 trabajos paquetes de los cuales 6 se centran en innovaciones
vectoriales (parte A: tecnologías emergentes), 6 sobre aplicaciones y
evaluación (parte B), 1 sobre desarrollo de procesos y las 2 restantes
sobre formación / difusión y gestión de proyectos, incluidas
cuestiones de derechos de propiedad intelectual. Apuntando a
enfermedades mortales, como inmunodeficiencias hereditarias, trastornos
de almacenamiento y hemofilias, PERSIST está en línea con la Agenda
Estratégica de Investigación (SRA) del Iniciativa de Medicamentos
Innovadores (IMI) y dará como resultado: descubrimientos más rápidos y
desarrollo de mejores medicamentos; entorno profesional más atractivo
para científicos; mejor experiencia y conocimientos europeos para
atraer I + D biomédico inversión en Europa; y una ventaja competitiva
más sólida para las pymes, spin-offs y start-ups para mejorar la
economía europea.